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安成生技AC-203(適應症:遺傳性表皮分解性水泡症 Epidermolysis Bullosa, EB)台灣第 二期概念性驗證臨床試驗收案完成 2019-01-23

安成生物科技股份有限公司(安成生技 TWO:6610)宣佈,AC-203軟膏用於治療所有EB類型 之台灣第二期臨床試驗(計畫代號AC-203-EBS-005),完成病患收錄,合計9位受試者加入 此試驗,預計於2019年第二季取得初步研究結果。

安成生技於2018年10月啟動該臨床試驗,其為AC-203在首次推動的多中心、隨機、雙盲、 安慰劑對照、個體內比較的概念性驗證試驗,用以評估AC-203治療EB的安全性、有效性及 耐受性,試驗設計納入不同類型EB病友參加試驗,包含單純型遺傳性表皮分解性水泡症 Epidermolysis Bullosa simplex, EBS)、接合型表皮分解性水泡症(Junctional Epidermolysis Bullosa, JEB)和失養型表皮分解性水泡症(Dystrophic Epidermolysis Bullosa, DEB)。本次 試驗中,受試者會在兩個指定的病灶區域上,進行為期8週的AC-203或安慰劑治療,以及 停藥後4週的觀察。藥物有效性的主要評估方式為觀察指定的病灶區域內,其水泡、紅斑、 糜爛及結痂的變化,水泡數量的減少、搔癢與疼痛程度的改善,及促炎細胞因子指標值的 降低等。其他評估項目包括減少水泡數量40%以上的比例,以及透過受試者每日對指定病 灶區域的影像紀錄進行分析。AC-203-EBS-005是全球第一個評估AC-203用於治療DEB和 JEB患者的有效性及安全性試驗。本次試驗結果,將成為支持歐美合作夥伴Castle Creek Pharmaceuticals(CCP)用以擴大目前正在美國及歐盟開發適應症的重要臨床報告。

安成生技執行長暨總經理陳志光博士表示:「完成AC-203-EBS-005受試者收案是安成生技 重要的里程碑,我們由衷感謝參與試驗的病患、家屬、病友協會與試驗主持人的鼎力協助。 至今EB尚未有核准的治療藥物,病患長期承受疼痛與嚴重搔癢的困擾,同時也因皮膚水泡 傷口的產生而增加感染風險。在多數嚴重案例EB會造成肢體障礙甚至有致命的風險,對病 患及家屬而言是相當沉重的負擔。因此,本次試驗能夠於三個月內迅速完成收案,證實EB 患者對於其疾病治療有迫切需求。」、「安成生技致力於讓目前尚無藥可醫的EB病友獲得 一個有效的療法,改善病友及其家人的生活品質。我們和CCP對於AC-203/CCP-020達成 上述目標有高度的信心。」

陳志光博士也期盼此次試驗能將台灣與國際EB研究領域接軌,陳博士表示「台灣的醫療系 統與醫生為全世界首善之一,因此,透過安成生技此次創新的概念性驗證臨床試驗,台灣 將得以切入全球EB的研究領域,並成為在亞洲地區EB臨床研究和治療的領導者。」

有關本次臨床試驗的資訊,請參閱https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03468322

 

關於AC-203


AC-203為一外用製劑軟膏,其活性主成分可透過降低NLRP3發炎體活性,進而阻斷 caspase-1及促發炎細胞激素IL-1β產生,目前已證實阻斷NLRP3發炎體相關的細胞信息傳遞和抑制IL-1β的生產和活性,可減少慢性發炎並有效治療多種疾病,包括關節炎、痛風和 糖尿病。自90年代中期以來,該活性主成分的口服製劑已在法國、西班牙及義大利等多個 歐盟國家獲得藥證許可上市,用於骨關節炎的治療。AC-203已獲得美國與台灣的孤兒藥認 定 (Orphan Drug Designation)。

 

關於遺傳性表皮分解性水泡症 (Epidermolysis Bullosa, EB)


EB是一種異質的罕見基因疾病,其特徵在於皮膚層間的解離而導致皮膚脆弱,致病基因的 遺傳途徑包含顯性與隱性遺傳。目前已知至少有18種基因與EB有關,其中有多種基因所製 造之蛋白質,主要負責維持皮膚結構的完整性。EB患者脆弱的皮膚會因摩擦或輕度創傷而 出現水泡,而DEB和JEB的傷口通常是慢性且難以癒合。EB患者其他臨床病徵表現,依據 各類亞型皆有所不同,包括貧血、心肌病變、併指(趾)畸形(syndactyly,手指和腳趾融合)、 腎功能不全、吞嚥困難、營養不良、癌症、便秘、骨質疏鬆症、肌肉萎縮症和幽門閉鎖。 最近研究指出,發炎過程在EB病程中扮演著關鍵角色,也為EB病患提供新的治療途徑和希 望。目前為止,EB並無有效或核准的治療方法,患者僅能透過日常自我護理,以防止水泡 形成和傷口感染,並照護傷口直至癒合。對EB患者而言,水泡傷口造成生理殘疾以及心理 負面壓力而導致的各層面痛楚,對其生活品質產生巨大影響。推估在美國和歐盟,EB患者 的數量約為60,000人。

 

關於安成生技


安成生物科技股份有限公司是一家總部位於台灣台北市研發治療罕見疾病的新藥研發公司, 策略係以重新定位(Drug Reposition)已在臨床使用的藥物分子,滿足目前尚未有良好醫藥 或新興醫藥的需求,尤其是以先天免疫反應引起的慢性發炎相關的罕見疾病為主要標的。 安成生技產品開發包括兩種主要的候選藥物,用於治療遺傳性表皮分解性水泡症、痛風、 血友病關節病變及免疫性皮膚疾病;並以高效率創新研發、提供安全有效的新藥予全世界 有迫切需要之病人為目標。