新聞發佈．2026.10.19
安成生技說明 AC-203 臨床試驗結果：部分療效指標呈現正向訊號，持續與 FDA、EMA 溝通藥證申請可能性
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【台北，2026年10月19日】安成生物科技股份有限公司（股票代號：6610，以下簡稱「安成生技」）今日舉辦線上說明會，針對旗下用於治療「單純型遺傳性表皮分解性水皰症」（Epidermolysis Bullosa Simplex，EBS，俗稱泡泡龍症）的開發中新藥 AC-203，說明第二/三期樞紐性臨床試驗 EBShield Study 的主要及次要療效指標結果，以及未來的法規規劃。
雖然本次試驗的主要療效指標未達統計顯著，但試驗結果顯示，AC-203 在患者最重視的疼痛與搔癢症狀改善方面，均達到統計顯著差異（p＜0.05）。兩項指標所呈現的顯著療效，皆是在患者原有止痛、止癢藥物仍持續治療的基礎上額外展現的效果。在僅有 81 名受試者的小樣本試驗中，兩項指標均達統計顯著，為值得關注的正面訊號。
本試驗是首次於亞洲進行試驗，並觀察到亞裔與非亞裔病人之間的療效表現有所差異，此為本次試驗主要療效指標未達統計顯著的原因之一。在針對 62 名非亞裔病人進行的次族群主要療效指標分析中，AC-203組於第八週的治療成功率高達46.4%，而安慰劑組為23.5%，在縮小後的樣本數下仍可達統計顯著(p=0.049)，此一正向結果再次驗證了藥物療效，更與二期 DELIVERS 試驗結果呈現高度一致。
此外，EBShield Study 目前仍持續進行為期6個月之開放標籤試驗，受試者完成 AC-203 治療時之治療成功率提升將近 50%。在安全性方面，AC-203 於本次試驗期間展現出極佳的安全性與整體耐受性，全程未觀察到任何嚴重不良事件，為未來長期的臨床應用與商業化佈局提供了高度去風險化的穩固基礎。
安成生技表示，將以此次試驗成果為基礎，且不另外執行新試驗為目標，積極推動與美國FDA及歐洲EMA之法規會議溝通。若順利取得法規單位正向回饋，公司將全面啟動後續藥證申請（NDA/MAA）之送件準備與戰略佈局。整體時程規劃如下：
- 2027年第一季：與美國FDA和歐盟EMA召開送件前法規諮詢會議
- 2027年下半年：若取得法規單位正向回應，預計提出藥證申請
- 2028年：目標取得藥證，並取得優先審查券(PRV)後進行交易。
泡泡龍是嚴重的罕見疾病，患者日常不僅面臨皮膚反覆冒水皰的煎熬，更長期承受劇烈疼痛與搔癢的折磨。面對罕病患者的迫切需求，2026年10月14日美國 FDA提出罕見疾病框架倡議 (Rare Disease Framework Initiative)，推行以患者為核心的審查倡議，強調罕見疾病藥物開發應優先聚焦於減輕病患最核心的疾病負擔與痛苦，並在審查上給予相當的法規彈性。安成生技長期與各國病友團體保持良好的關係，希冀未來能與病友團體攜手發聲，積極與法規單位溝通，力圖未來有機會能順利取證，滿足罕病病患未滿足的臨床需求。
安成生技表示，儘管本次 AC-203 臨床解盲主要指標未如預期，但經營團隊保持高度決心與韌性，將全力突破開發過程中的挑戰，陪伴 AC-203 走完上市的「最後一哩路」，公司目前帳上仍有約 4 億餘元新台幣的資金，大股東陳志明博士亦會全力支持，在穩健的財務基礎上持續推進藥物開發，為病患與股東創造長期最大效益。
Q&A
彙整本次問答內容。點選問題即可展開對應回覆。
公司以不再另外執行新試驗為前提與目標進行法規單位進行溝通。本次全球二/三期規模龐大，仍成功控制在原預算 1,500 萬美元以內。未來若必須補充試驗，因已掌握病患與醫師分布，執行將更精準且成本大幅精簡。公司剛完成現金增資，目前仍有 4 億多新台幣現金，資金管控良好，可支應目前開發所需。且大股東陳志明博士仍願意持續支持公司發展。目前資金面上應無疑慮。
公司將陸續向聯繫的 10 多家具皮膚與罕病專業背景的國際藥廠說明解盲數據，並持續保持良好溝通。為最佳化AC-203的授權條件談判，授權時程預估會調整至2027年下半年。同時仍會與潛在授權夥伴繼續溝通，若有好的條件也會積極洽談。
此為全球首次在 EBS 亞裔患者看到的療效差異，確切原因（如基線特徵或基因/發炎機制差異）目前仍尚在細部分析中，後續將作為與 FDA/EMA 溝通的重要數據。
公司目前蒐集到的案例，顯示美國FDA和歐盟EMA法規單位都認知到罕見疾病藥品開發的困難度，以及病人對於療法的急迫性。但因各案件的疾病特徵和背景資料都有相當大的差異，都須個案審慎處理評估。但這些例子都是公司未來與法規單位溝通時的重要參考範例。以下摘要兩個具代表性之案例。
以治療帶有 SOD1 基因突變之成人肌萎縮性側索硬化症（ALS）的 Qalsody（tofersen）為例，該藥於 2023 年 4 月 25 日獲美國 FDA 加速核准。其樞紐性第三期 VALOR 試驗的主要療效指標，即第 28 週 ALSFRS-R 功能評分相較基線的變化，未達統計顯著差異；然而，Qalsody 組的血漿神經絲輕鏈（NfL）相較安慰劑組顯著下降，且腦脊髓液中的 SOD1 蛋白亦下降。FDA 綜合考量 NfL 對神經退化及疾病進展的預測價值、藥物作用機轉與相關支持性證據，認定血漿 NfL 的下降屬於「合理可能預測臨床效益」的替代終點，據此給予該藥加速核准。
新聞聯繫人：
財務經理 程琬真
電話：02-2657-1788轉602
Email：pr-ir@twibiotech.com
關於安成生技：
安成生技（股票代號：6610）成立於2010年，由國際製藥界知名科學家及連續創業家陳志明博士創辦，為一新藥開發公司。安成生技的經營團隊專業資歷完整且優勢互補，並擁有實力堅強的科學專家與臨床醫學顧問團隊。公司選取已在臨床使用的藥物成分進行研發，以解決未獲滿足的醫療需求，即老藥新用（drug repositioning）策略，目前鎖定罕見疾病、發炎性皮膚疾病及中樞神經用藥領域。有三大新藥NORA520（口服劑型）、AC-203（軟膏劑型）、AC-1101（凝膠劑型）針對不同適應症進行臨床研發。其中，NORA520為採前驅藥物（prodrug）設計的改良劑型新藥，分別治療產後憂鬱症（PPD）與重度憂鬱症（MDD）；AC-203治療類天皰瘡（BP）已完成第二期臨床試驗、AC-203治療單純型表皮分解性水皰症（EBS）正進行第二/三期臨床試驗；AC-1101治療異位性皮膚炎取得美國FDA同意進行一期臨床試驗、AC-1101治療環狀肉芽腫已完成一期臨床試驗、AC-1101治療圓禿已向衛生福利部食品藥物管理署提出申請進行第2a期試驗。更多的公司資訊請詳見官網： https://www.twibiotech.com/
聲明：
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